Les premières thérapies sur l'homme au cœur du 22e Téléthon Enfants-bulle, progeria, Amaurose de Leber... Premières victoires sur la maladie

Il est loin le temps où l'on parlait des pathologies génétiques comme de maux incurables, auxquels on ne comprenait pas grand-chose. Après avoir décrypté en un temps record le génome humain, les chercheurs ont mis au point ces dernières années des techniques de soins qui commencent à faire leurs preuves. Le point sur les premiers résultats sur l'homme et les essais en cours.

 

aleyna était un bébé-bulle. grâce à la thérapie dont elle a bénéficié, elle peut
Aleyna était un bébé-bulle. Grâce à la thérapie dont elle a bénéficié, elle peut ajourd'hui vivre normalement. © AFM/L.Morvan

 Les bébés-bulle. Certains enfants naissent sans défenses immunitaires et sont donc contraints, pour éviter d'attraper toute maladie, de rester dans une chambre-bulle stérile, complètement coupés du monde extérieur. Grâce à la thérapie génique, une technique mise au point depuis plusieurs années, une équipe basée à Milan est parvenue à soigner douze de ces enfants dans le cadre d'un essai. Aujourd'hui, ces chercheurs attendent l'autorisation de mise sur le marché européen pour cette technique, qui devrait ainsi redonner une vie décente à ces enfants.

 La progeria. Les enfants atteints de progeria vieillissent prématurément : non seulement leur peau se ride comme celle d'un vieillard dès l'enfance, mais l'ensemble de leur organisme souffre de pathologies normalement réservées au grand âge. Rares sont les malades qui atteignent la vingtaine. En 2003, une équipe de chercheurs marseillais avait identifié le gène responsable de la maladie. A peine 5 ans après, petit miracle : elle vient d'entamer les premiers essais d'un traitement pour ralentir la progression de la maladie.

 Amaurose de Leber. Il y a deux ans, la chercheuse Fabienne Rolling et son équipe de Nantes avaient fait sensation grâce à une avancée fabuleuse : ils étaient parvenus à rendre la vue à de jeunes chiens, atteints de la forme canine de l'Amaurose de Leber. Cette maladie génétique rare fait perdre la vue. Les premiers essais sur l'homme vont bientôt avoir lieu : les chercheurs recrutent actuellement de potentiels patients pour y participer.

 La myopathie de Duchenne. C'est la forme de myopathie la plus fréquente. Elle ne touche que les garçons et les cloue dans un fauteuil roulant avant même leurs 10 ans. Plusieurs essais thérapeutiques ont actuellement lieu dans le monde. Grâce à la chirurgie du gène, une technique toute neuve, on pourrait bien assister à une petite révolution.

 

Sommaire