Thérapie génique : succès dans la guérison de l'adrénoleucodystrophie

Grâce aux dons du Téléthon et au travail des chercheurs, les Pr Nathalie Cartier et Patrick Aubourg de l'Université Paris Descartes et leur équipe à l'Hôpital Saint-Vincent de Paul ont annoncé avoir traité avec succès par thérapie génique deux enfants atteints d'une maladie grave génétique du cerveau : l'adrénoleucodystophie. Le traitement a permis de stopper la maladie évolutive et constitue une avancée majeure pour tous ceux qui souffrent de maladies rares et ceux qui soutiennent le Téléthon depuis des années. La thérapie génique prouve qu'elle est plus que jamais efficace dans le cadre des maladies génétiques. Les résultats sont là, comme il y a plusieurs années pour le traitement des enfants atteints de déficits immunitaires héréditaires (les bébés "bulle") dans plusieurs pays européens dont la France.Les techniques de thérapie génique sont donc efficaces, perfectionnées et sécurisées. En moins de 20 ans, cette nouvelle médecine donne déjà des résultats et renforce la conviction qu'il faut poursuivre dans cette voie pour les nombreuses maladies génétiques rares. Le Téléthon 2009 se déroulera les 4 et 5 décembre prochains partout en France. Avec pour parrain Daniel Auteuil, la mobilisation sera encore nécessaire car rien n'est possible sans les dons. L'AFM soutient plus de 30 essais thérapeutiques pour 30 maladies différentes, des maladies neuromusculaires, neurologiques, sanguine, de la vision, de la peau, du système immunitaire, etc. La thérapie génique prouve chaque jour qu'elle est la médecine de demain, et elle a besoin de vos dons pour continuer à progresser.  
Pour en savoir plus, lire notre dossier sur le Téléthon
Le site du Téléthon.
Source : AFM