Généthon : un nouvel essai de thérapie génique

Le Généthon, le laboratoire de l'Association française contre les myopathies financé en majeure partie par le Téléthon vient d'obtenir l'accord des autorités sanitaires françaises et anglaises pour mettre en place un nouvel essai clinique. Cet essai de thérapie génique de phase I/II concerne un déficit immunitaire rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS). L'essai aura lieu à la fois en France, à l'hôpital Necker-Enfant malades, mais aussi à Londres au Great Ormond Street Hospital.

Le WAS est caractérisé par des hémorragies, des infections récurrentes et un eczéma. Le pronostic vital est très réservé pour les enfants atteints. La seule thérapie connue actuellement permettant la guérison est la greffe de moelle pour rétablir le déficit immunitaire lié au chromosome X, mais faute de donneur compatible elle est rare. La maladie touche des garçons car ils sont porteurs d'un seul chromosome X, contrairement aux filles qui peuvent compenser une anomalie sur un de leurs chromosomes X par l'autre X. La thérapie génique a déjà permis de traiter d'autres déficits immunitaires héréditaires (comme les bébés « bulles ») et représente donc un espoir majeur pour les malades.

Cet essai clinique est l'aboutissement des travaux menés par l'équipe d'Anne Gally (UMR951) au Généthon qui a permis de développer une approche de thérapie génique par transfert de gène en utilisant un vecteur issu du VIH qui sera ensuite introduit dans les cellules souche du patient.
Ces vecteurs-médicaments seront utilisés pour traiter les patients de l'essai.  

Cet essai montre, quatre jours avant la 3ème journée internationale des maladies rares, que la recherche avance et que des traitements encourageant existent même pour des patients atteints de maladies rares.
Pour en savoir plus sur la thérapie génique, lire notre dossier.  
Source : Communiqué AFM – Généthon