Bébé bulle : 11 ans déjà

C'est en mars 1999 que l'équipe d'Alain Fisher (Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina et leurs équipes de l'Inserm, de l'AP-HP et de l'Université Paris Descartes, avec le soutien de l'AFM grâce aux dons du Téléthon) a traité pour la première fois par thérapie génique des enfants atteints du déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X. Cette maladie génétique rare qui obligeait ces enfants à vivre dans une bulle stérile. L'objectif ? Eviter les infections à répétition que le système immunitaire ne parvenait pas à gérer, d'où le terme d'enfant ou de bébé bulle.

Onze années plus tard ce sont 7 enfants qui ont été guéris et peuvent mener une vie normale. Ces derniers ont pu retrouver un système immunitaire fonctionnel grâce à l'insertion d'un gène correcteur de l'anomalie qu'ils avaient dans leur ADN. Ce gène dit médicament était introduit dans des cellules issues du malade par un vecteur viral. Ce vecteur est ensuite entré dans les cellules du patient et en s'intégrant au génome de la cellule il permettait ainsi la production de la protéine jusqu'ici manquante chez ces malades. Les cellules sont ensuite réinjectées au patient. Le système immunitaire de celui-ci devient apte à protéger l'organisme et permet de vivre normalement en dehors d'un environnement stérile.
Deux nouveaux essais cliniques vont commencer cette année pour deux autres maladies liées là encore au système immunitaire.
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